小儿血小板无力症治疗

(一)治疗

1.护理:在诊断明确的病儿,医务人员应尽量向家长说明病情,告诉家长如何护理孩子,教育孩子自我保护,避免外伤,减少出血.

2.局部出血:不重时,多可用吸收性明胶海绵,凝血酶等压迫止血,青春期月经过多时可采用避孕药如炔雌醇/炔诺酮(复方炔诺酮)以控制月经量.

3.1-脱氧-8-精氨酸加压素(DDAVP):本药可提高血浆凝血因子Ⅷ活性和抗利尿作用,但对储存池的病人使用亦有效,DDAVP 0.2～0.3μg/kg皮下注射或溶于20ml生理盐水中缓慢静注,可使60%～70%的储存池病病人改善临床出血症状,出血时间缩短或恢复正常,但对BSS及GT病人常无效.

4.严重出血:严重出血者需输注血小板浓缩制剂,反复输注易产生抗小板抗体而失效,因此有条件者宜做ABO及HLA配型,给予去白细胞的同型血小板制剂,不易引起同种免疫,对于已产生抗血小板抗体的病人,可使用血浆交换以减少抗体后再输同型血小板制剂,有时可静脉给予人血丙种球蛋白亦有帮助.

5.骨髓移植或基因治疗:严重的病儿如能找到合适的供体可进行异基因骨髓移植,脐血干细胞移植,一旦成功即可根治,基因治疗正在研究中,目前尚无成功的报道.

(二)预后

本病预后良好,一组64例仅2例死于出血,另一组43例仅3例死于出血,日本全国性调查表明1976年患者为98人,病死率为6.8%;1991年患者为192人,病死率降至4.9%.