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由于NB预后差异大,部分病人如小年龄、早期NB预后明显优于大年龄晚期组,因此应根据病人的预后因素,如年龄、分期、N-myc扩增、1p缺失等采用分级治疗.早期病人无N-myc扩增及1p缺失,可仅做手术,手术后随访.而大年龄、晚期,伴有N-myc扩增,1p缺失者,需接受强化疗和手术,直至骨髓移植.
手术、化疗、放疗仍为NB治疗的三大主要手段,根据其临床预后因素采用不同强度的治疗方案.一般对局限性肿瘤主张先手术切除,再化疗.而对估计手术不能切除者采用先化疗、再手术、再化疗或加放疗的策略.对NB敏感的药物有环磷酰胺、长春新碱、依托泊苷(VP-16)、卡铂、顺铂、抗肿瘤抗生素(多柔比星)、异环酰胺等,各个协作组采用不同药物组合对晚期病人强化疗,但预后改善仍未令人满意.
美国CCSG协作组报道晚期NB在接受自身骨髓移植后4年无进展性疾病生存率为38%,各项处理方案结果未显示有差别.对Ⅳ期具有其他预后不良因素者(如N-myc扩增,年龄>2岁,诱导治疗未获缓解者),自身骨髓移植组预后要比常规治疗好.异基因移植与自体移植间结果无差异.自体外周血干细胞移植时造血功能恢复要比骨髓干细胞移植快,并且肿瘤细胞污染的机会相对减少.
NB对放疗敏感,但全身放疗在干细胞移植预处理方案中的应用尚有争论.NB的原发部位复发机会较高,因此对Ⅲ、Ⅳ期病人仍有主张化疗同时采用局部放疗,但其有效性不明确.全身照光并不改善预后,对晚期疼痛病人,照光可缓解疼痛.
美国儿童肿瘤协作组对晚期病人在自身干细胞移植后随机分组进行13-顺维A酸治疗研究,一组病人接受160mg/(m2·d),每月用2周,共3~6个月,另一组病人停化疗后不用药.结果为接受维A酸组3年EFS为47%,未接受组为25%,P=0.013.在Ⅳ期病人及高危Ⅲ期病人中维A酸作用更为明显,分别为40%对22%,和77%对49%.常用参考化疗方案见表1,一般21~28天为一疗程.
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